ונטוקלקס, תרופה המעכבת את BCL2, הובילה למהפכה בטיפול בלוקמיה לימפוצטית כרונית (CLL). ונטוקלקס הוכחה כיעילה ביותר בטיפול ב- CLL עמידה או חוזרת הן במחקרי פאזה 1 ו-2 והן במחקרים קליניים מבוקרים.
במחקר שתוצאותיו פורסמו בכתב העת Annals of Hematology, החוקרים ביקשו לבחון האם ונטוקלקס יעילה ונסבלת היטב על ידי מטופלים עם CLL או תסמונת ריכטר ב"עולם האמיתי" ובנוסף, בוצעה הערכה של גורמים שונים המשפיעים על שרידות באוכלוסיית חולים זו.
הנתונים לטובת המחקר נאספו מ-67 חולים אשר קיבלו ונטוקלקס במסגרת תוכנית לטיפול חמלה בצרפת (60 עם CLL ושבעה עם תסמונת ריכטר). לרוב המשתתפים היו מאפיינים גנטיים המנבאים פרוגנוזה רעה כדוגמת מוטציות ב-TP53 (74% מהמשתתפים) וקריוטיפ מורכב (58% מהמשתתפים). 22% מהמשתתפים סבלו מתסמונת פירוק הגידול - 24% אושפזו בשל זיהומים מדרגה 3 או 4.
תוצאות המחקר הדגימו כי במטופלים עם CLL, שיעור התגובה הכולל (ORR) היה 75%, שרידות ללא התקדמות מחלה לאחר שנה הייתה 61% ושרידות כוללת לאחר שנה הייתה 70%. קיומן של מוטציות ב-TP53 של השפיעה על התוצאים הקליניים. לעומת זאת, קיומו של קריוטיפ מורכב היה קשור בשרידות ללא התקדמות מחלה ירודה עם יחס סיכונים של 3.46 ושרידות כוללת ירודה עם יחס סיכונים של 3.2 לעומת היעדרו של קריוטיפ מורכב.
בקרב שבעת החולים עם תסמונת ריכטר, שני חולים השיגו תגובה לטיפול אך שרידות כוללת חציונית הייתה 1.1 חודשים בלבד.
החוקרים מסכמים כי לונטוקלקס פרופיל יעילות-בטיחות מאוזן כאשר היא ניתנת במסגרת "העולם האמיתי". יש צורך בהערכת החולים לקיומו של קריוטיפ מורכב לאור היותו סמן פרוגנוסטי בחולים המקבלים ונטוקלקס.
מקור:
תגובות אחרונות